Innovatieve technologie maakt medicijnen sneller beschikbaar

TNO ontwikkelde zo’n innovatieve technologie: microtracing in combinatie met Accelerator Mass Spectrometry (AMS). Onderzoek met AMS kan het ontwikkelingsproces van nieuwe medicijnen circa twee jaar versnellen. Daarnaast blijkt uit onderzoek van de stichting Fair Medicine* in opdracht van TNO dat de inzet van deze technologie ook leidt tot een substantiële kostenbesparing.

De kans dat een kandidaat-geneesmiddel faalt tijdens kostbare klinische studies, ligt rond 90 procent. Oorzaken zijn een gebrek aan werkzaamheid (60 procent) en schadelijke bijwerkingen (40 procent). Hierdoor moeten patiënten (veel) langer wachten op nieuwe medicijnen.

Ook zorgen de hoge faalkans, de lange tijd van ontwikkeling en de directe kosten ervoor dat de risico’s voor de industrie groot zijn. Onder andere hierdoor lopen de prijzen van medicijnen op en wordt de druk op zorguitgaven steeds groter. Het verlagen van de faalkans en het voorkomen van vertragingen in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen is dus van groot belang.

Early derisking

Om de veiligheid van nieuwe medicijnen te kunnen garanderen moeten farmaceutische bedrijven onderzoek doen om te bepalen of het kandidaat-medicijn in de mens omgezet wordt naar (giftige) afbraakstoffen, zogenaamde metabolieten. Dit onderzoek gebeurt nu nog vaak in de laatste en duurste fase van klinisch onderzoek.

Met inzet van microtracing in combinatie met de Accelerator Mass Spectrometry (AMS) kan dit type veiligheidsonderzoek al in de eerste klinische fase worden gedaan. Hierdoor kan voorkomen worden dat kandidaat-geneesmiddelen met een hoog veiligheidsrisico doorgaan naar de grootschalige en dure klinische studies (early derisking). Bovendien kan vroegtijdige informatie over de veiligheid van een medicijn in de mens worden gebruikt om dierstudies efficiënter te maken en het aantal te verminderen. Het aantal proefdieren dat normaliter moet worden gebruikt voor onderzoek naar metabolieten kan zelfs tot 0 worden gereduceerd.

Bedrijfseconomische impact

Inzet van microtracing en AMS biedt de mogelijkheid om het ontwikkelingstraject voor geneesmiddelen te verbeteren en hierbij kosten voor de producenten te besparen. Een bijkomend voordeel is dat er nog meer economische impact mogelijk is doordat, als gevolg van de versnelde ontwikkeling, marktintroductie ook eerder is. Dit leidt ook tot een snellere beschikbaarheid voor patiënten die op deze medicijnen zitten te wachten.

Door de versnelde ontwikkeling worden financieringskosten voorkomen die in het klassieke systeem van testen nog wel gemaakt zouden worden. Financieringskosten zijn namelijk sterk afhankelijk van de tijd dat er in een product geïnvesteerd moet worden; door het versnellen van de ontwikkeling van een product dalen de financieringskosten. Hoe sneller de financiering van een product aan de investeerder terugbetaald kan worden des te lager zijn de kosten van die investering.

Op basis van de gemiddelde ontwikkeling van geneesmiddelen heeft Fair Medicine berekend dat er gemiddeld ruim 100 miljoen dollar kan worden bespaard door implementatie van microtracing en de AMS. Deze besparing wordt primair gedreven door de te realiseren reductie van kapitaalkosten als gevolg van de versnelde ontwikkeling.

Unieke technologie

Door het zelf ontwikkelen van de volledig geautomatiseerde monstervoorbereiding, is TNO de enige partij in Europa die de AMS-technologie routinematig kan inzetten voor medicijnontwikkeling, en daarmee de weg voor grootschalige toepassing vrij heeft gemaakt. De toepasbaarheid en validatie van deze methodiek is meerdere malen bewezen in samenwerking met farmaceutische partners.

Wouter Vaes (senior scientist TNO): ‘Alleen op deze gecoördineerde en gezamenlijke manier is er substantiële verbetering van het proces van medicijnontwikkeling in zicht. Zo zijn we in staat steeds complexere medicijnen te ontwikkelen in het belang van de patiënt, met minder dierproeven en tegen aanvaardbare kosten’. TNO heeft deze technologie kunnen ontwikkelen met behulp van financiering vanuit de Nederlandse overheid.

*Fair Medicine is een stichting gericht op het toegankelijk maken van veilige, effectieve en betaalbare geneesmiddelen voor iedereen, nu en in de toekomst. De stichting ontwikkelt nieuwe modellen voor geneesmiddelen ontwikkeling. Ze brengt partijen bij elkaar en gebruikt objectieve en transparante financiële modellen om haar doelen dichterbij te brengen.